Semua produk yang ditampilkan di WIRED dipilih secara independen oleh editor kami. Namun, kami dapat menerima kompensasi dari pengecer dan/atau dari pembelian produk melalui tautan ini. Pelajari lebih lanjut.
Teknologi Pengeditan Gen CRISPR telah menunjukkan potensi revolusionernya dalam beberapa tahun terakhir: telah terbiasa mengobati penyakit langkake Mengadaptasi tanaman untuk menahan perubahan iklim yang ekstrem, atau bahkan Ubah warnanya dari jaring laba -laba. Tapi harapan terbesar adalah itu Teknologi ini akan membantu menemukan obat untuk penyakit global, seperti diabetes. Studi baru menunjukkan ke arah itu.
Untuk pertama kalinya, para peneliti berhasil menanamkan sel pankreas yang diedit CRISPR pada seorang pria dengan diabetes tipe 1, penyakit autoimun di mana sistem kekebalan tubuh menyerang sel penghasil insulin di pankreas. Tanpa insulin, tubuh kemudian tidak dapat mengatur gula darah. Jika langkah tidak diambil untuk mengelola kadar glukosa dengan cara lain (biasanya, dengan menyuntikkan insulin), ini dapat menyebabkan kerusakan pada saraf dan organ – terutama jantung, ginjal, dan mata. Sekitar 9,5 juta orang di seluruh dunia menderita diabetes tipe 1.
Dalam percobaan ini, sel yang diedit menghasilkan insulin selama berbulan -bulan setelah ditanamkan, tanpa perlu penerima untuk mengambil obat imunosupresif untuk menghentikan tubuh mereka menyerang sel. Teknologi CRISPR memungkinkan para peneliti untuk memberikan sel yang dimodifikasi secara genetik dengan kamuflase untuk menghindari deteksi.
Studi yang diterbitkan bulan lalu di The New England Journal of Medicine, merinci prosedur langkah demi langkah. Pertama, sel-sel pulau pankreas diambil dari donor yang meninggal tanpa diabetes, dan kemudian diubah dengan teknik pengeditan gen CRISPR-CAS12B untuk memungkinkan mereka menghindari respon imun pasien diabetes. Sel-sel yang diubah seperti ini dikatakan “hypoimmune,” jelas Sonja Schrepfer, seorang profesor di Cedars-Sinai Medical Center di California dan salah satu pendiri ilmiah Sana Biotechnology, perusahaan yang mengembangkan perawatan ini.
Sel -sel yang diedit kemudian ditanamkan ke dalam otot lengan pasien, dan setelah 12 minggu, tidak ada tanda -tanda penolakan yang terdeteksi. (A Laporan berikutnya Dari Sana Biotechnology mencatat bahwa sel -sel yang ditanamkan masih menghindari sistem kekebalan tubuh pasien setelah enam bulan.)
Tes dijalankan sebagai bagian dari penelitian ini mencatat bahwa sel -sel itu fungsional: sel -sel yang ditanamkan disekresikan insulin sebagai respons terhadap kadar glukosa, mewakili langkah kunci menuju mengendalikan diabetes tanpa perlu suntikan insulin. Empat efek samping dicatat selama tindak lanjut dengan pasien, tetapi tidak satu pun dari mereka yang serius atau secara langsung terkait dengan sel yang dimodifikasi.
Tujuan akhir para peneliti adalah untuk menerapkan pengeditan gen yang memamerkan kekebalan terhadap sel-sel induk-yang memiliki kemampuan untuk mereproduksi dan membedakan diri mereka menjadi tipe sel lain di dalam tubuh-dan kemudian mengarahkan perkembangan mereka ke dalam sel-sel pulau yang mensekresi insulin. “Keuntungan dari rekayasa sel induk hypoimmune adalah bahwa ketika sel -sel induk ini berkembang biak dan membuat sel -sel baru, sel -sel baru juga hypoimmune,” Schrepfer menjelaskan dalam a Cedars-Sinai Q+a Awal tahun ini.
Secara tradisional, transplantasi sel -sel asing menjadi pasien telah membutuhkan penekan sistem kekebalan pasien untuk menghindarinya ditolak. Ini membawa risiko yang signifikan: infeksi, toksisitas, dan komplikasi jangka panjang. “Melihat pasien meninggal karena penolakan atau komplikasi parah akibat imunosupresi membuat saya frustrasi, dan saya memutuskan untuk memfokuskan karier saya pada pengembangan strategi untuk mengatasi penolakan kekebalan tanpa obat-obatan imunosupresif,” kata Schrepfer kepada Cedars-Sinai.
Meskipun penelitian ini menandai tonggak sejarah dalam mencari perawatan diabetes tipe 1, penting untuk dicatat bahwa penelitian ini melibatkan satu peserta, yang menerima sel dosis rendah untuk waktu yang singkat – tidak cukup bagi pasien untuk tidak perlu lagi mengendalikan gula darah mereka dengan insulin yang disuntikkan. Editorial oleh jurnal Alam Juga mengatakan bahwa beberapa kelompok penelitian independen telah gagal dalam upaya mereka untuk mengkonfirmasi bahwa metode SANA memberikan sel yang diedit kemampuan untuk menghindari sistem kekebalan tubuh.
Sana akan mencari untuk melakukan lebih banyak uji klinis mulai tahun depan. Tanpa mengabaikan kritik dan keterbatasan penelitian ini, kemungkinan sel transplantasi yang dimodifikasi agar tidak terlihat oleh sistem kekebalan tubuh membuka cakrawala yang sangat menjanjikan dalam kedokteran regeneratif.
Kisah ini awalnya muncul di Kabel dalam bahasa Spanyol dan telah diterjemahkan dari Spanyol.
